Fenfluramin til behandling af epilepsibeslag
Indholdsfortegnelse:
- Anvendes i epilepsi
- Fenfluramin i Dravet Syndrome
- Fenfluramin i Lennox Gastaut Syndrome (LGS)
- Dosis
- Handlingsmekanisme
- Tidligere historie
- Bivirkninger
- Fremtiden for Fenfluramin
Emmanuelle Bercot and Sidse Babett Knudsen talk about La fille de Brest (September 2024)
Fenfluramin er en medicin, der i øjeblikket undersøges for anfaldskontrol i visse typer epilepsi. På nuværende tidspunkt har Zogenix, et farmaceutisk firma, fået tilladelse fra USAs Fødevare- og Fødevareforvaltning (FDA) til at studere fenfluramin til brug som epilepsibehandling. Kliniske forsøg er i gang, med nogle resultater fra tidlig fase allerede til rådighed.
Fenfluramin er allerede begrænset til behandling af epilepsi i Belgien, og resultaterne er blevet fulgt nøje.Flere af de offentliggjorte undersøgelser er blevet gennemført i Belgien.
Anvendes i epilepsi
Der er mange typer epilepsi, og på nuværende tidspunkt er der over 20 forskellige medicin godkendt til behandling af epilepsi. Disse medikamenter virker ikke alle for hver type epilepsi, og hvis du har anfald, vil din læge ordinere et antikonvulsiv middel, der er effektivt til at kontrollere din beslaglæggelsestype.
Ifølge Zogenix undersøges fenfluramin specifikt for behandling af Dravet syndrom, en tilstand, der ofte forårsager ildfaste anfald, som er anfald, som ikke kan kontrolleres trods standard medicinsk behandling. Fenfluramin er også blevet undersøgt i Lennox Gastaut syndrom (LGS), et andet epilepsysyndrom præget af ildfaste anfald.
Fenfluramin i Dravet Syndrome
Dravet syndrom er en sjælden lidelse præget af hyppige anfald, balanceproblemer, fysiske svækkelser og læring og adfærdsmæssige underskud. Børn begynder at vise tegn på Dravet syndrom i tidlig barndom. Beslag kan forekomme flere gange om dagen og udløses ofte af feber. Børn og voksne med Dravet syndrom oplever normalt flere typer af ildfaste anfald, herunder tonisk-kloniske anfald og myokloniske anfald.
En nylig europæisk undersøgelse omfattede ni patienter, der havde Dravet syndrom, med alder på mellem 1 og 29. I gennemsnit oplevede undersøgelsesdeltagerne omkring 15 større motorbeslag pr. Måned, før undersøgelsen begyndte.
Patientfrivillige blev behandlet med fenfluramin i en varighed på mellem fire måneder og 5 år. De modtog hver en behandlingsdosis baseret på deres vægt. Fenfluramin dosen var 0,25-1,0 mg / kg pr. Dag med en maksimal dosis på 20 mg pr. Dag.
Patientfrivillige eller deres forældre dokumenterede deres anfald ved hjælp af en anfaldskalender, og de oplevede alle en lavere frekvens af anfald med fenfluramin. En gennemsnitlig forbedring på 75 procent blev registreret.
Fenfluramin i Lennox Gastaut Syndrome (LGS)
LGS er et epilepsysyndrom præget af flere typer anfald. Som med Dravet syndrom er beslaglæggelserne hyppige og vanskelige at kontrollere med standard medicinsk behandling.
Folk med LGS begynder typisk at opleve symptomer på lidelsen i den tidlige barndom, og de har læringstab, fysiske funktionsnedsættelser og adfærdsproblemer ud over deres anfald.
En europæisk undersøgelse undersøgte virkningerne af fenfluramin på anfald i forbindelse med LGS. Undersøgelsen omfattede 13 frivillige. De fik en oral fenfluraminhydrochloridopløsning, der begyndte i en dosis på 0,2 mg / kg dagligt, opdelt i to separate doser med gradvise stigninger og maksimalt 0,8 mg / kg dagligt eller 30 mg dagligt.
Frivillige forsøgsfolk oplevede i gennemsnit 53% reduktion i deres konvulsive anfald, når de anvendte fenfluramin.
Dosis
Nogle antikonvulsiver kan måles med blodniveauer, og dosen kan overvåges ud fra målretningslinjer. På nuværende tidspunkt er der ikke et standard målplasma niveau for fenfluramin, så dosen for tiden forvaltes baseret på den anbefalede dosis pr. Vægt, det kliniske beslagssvar og de observerede bivirkninger.
I eksperimentelle undersøgelser blev fenfluramin anvendt i en dosis på mellem 20 og 60 mg pr. Dag. Det har også været anvendt i en dosis på mellem 0,2 til 3 mg / kg pr. Dag. Hvis den bliver tilgængelig, kan den anbefalede dosis være baseret på dem, der blev anvendt i disse undersøgelser.
Generelt til behandling af ildfast epilepsi øges en antikonvulsiv dosis gradvist, indtil anfaldene styres godt, samtidig med at bivirkningerne overvåges nøje. Medikamenter må muligvis seponeres, hvis bivirkningerne er uacceptable.
Handlingsmekanisme
Fenfluramin er et amfetaminderivat, hvilket betyder, at det er tæt forbundet med stimulanterne epinephrin og norepinephrin, som kroppen naturligt gør. Disse stimulanter øger hjertefrekvensen, øger blodtrykket, nedsætter appetitten og nedsætter fordøjelsen. Den kemiske lighed med amfetamin er sandsynligvis årsagen til, at fenfluramin undertrykker appetit, og det kan også forklare nogle af bivirkningerne.
Fenfluramin øger også serotonin (5 HT), en neurotransmitter, som primært virker i hjernen. Normalt fjerner hjernen overskydende 5 HT ved at lagre det i små strukturer kaldet blærer, efter at den er brugt. Fenfluramin opretholder høje niveauer af 5 HT ved at forhindre dets genoptagelse i vesiklerne, hvilket øger dets tilgængelighed. Medikamenter, der interagerer med 5 HT, anvendes typisk til behandling af depression, ikke epilepsi. Men der er fremvoksende tegn på, at 5 HT kan stabilisere nerveaktivitet i hjernen, og dette er blevet foreslået som den mulige mekanisme, hvormed det reducerer anfald.
Tidligere historie
Selvom fenfluramin aldrig er blevet godkendt til behandling af epilepsi, er det ikke en ny medicin. Det blev betragtet som en meget effektiv appetitundertrykkende i mange år, og tidligere blev den godkendt af FDA til behandling af fedme.
Fenfluramin var en ingrediens i den populære produkt Fen-Phen, og den blev også markedsført under navnet Pondimin.
Men fenfluramin viste sig at forårsage alvorlige bivirkninger, herunder hjerteventilfortykning og lunghypertension. Det blev taget ud af markedet i USA og i hele verden i slutningen af 1990'erne på grund af disse sikkerhedshensyn.
Bivirkninger
Hidtil har undersøgelserne, der undersøger fenfluramin som epilepsi, været små, normalt med færre end 100 patientfrivillige pr. Undersøgelsesundersøgelse.Der har imidlertid været en række undersøgelser, og flere tusinde deltagere har deltaget i fenfluramin epilepsi forskning i de seneste år.
De mest almindelige bivirkninger omfatter vægttab og døsighed. Nogle gange blev bivirkningerne formindsket, når medicin dosen blev reduceret. Vægttabet er i overensstemmelse med fenfluraminens historie som behandling for fedme, og det skyldes sandsynligvis appetitundertrykkelse.
Appetittenes tab selv kan udgøre et problem for børn med LGS og Dravet syndrom, især for dem, der har alvorlige kognitive underskud. Indtil videre har deltagere i studierne ikke haft alvorligt vægttab eller underernæring.
Potentialet for lunge- eller hjerte- (hjerte) bivirkninger er en bekymring, da sikkerhedsprofilen af fenfluramin er blevet anvendt som appetitundertrykkende middel. Forskerstudie deltagere blev typisk fulgt med et ekkokardiogram, som er en test, der visualiserer hjertets bevægelser og vurderer hjerteventiler.
Epilepsi-undersøgelsens observationer tyder på, at lunge- og hjerteeffekter måske ikke er så alvorlige eller hyppige som de observerede, når de blev anvendt til behandling af fedme. Dette kan skyldes, at dosen af fenfluramin i behandlingen af epilepsi betragtes som relativ lav i sammenligning med den dosis, der blev anvendt til behandling af fedme.
Men hvis du eller dit barn er foreskrevet fenfluramin på et eller andet tidspunkt i fremtiden, er det vigtigt, at du regelmæssigt tager til din læge, så du kan overvåges nøje. Dette kan hjælpe med at identificere alvorlige bivirkninger tidligt, hvilket giver mulighed for effektiv behandling.
Fremtiden for Fenfluramin
På nuværende tidspunkt ejer Zogenix International den eksklusive licens til brug af lavdosis fenfluramin til behandling af Dravet Syndrome. FDA har givet Zoginex Breakthrough Therapy Designation til ZX008, hvilket er den lave dosis fenfluramin, der studeres som et undersøgelsesprodukt. Det er svært at forudsige, om fenfluramin vil blive godkendt til behandling af ildfast epilepsi i Dravet syndrom.
Den igangværende proces involverer kontrollerede forskningsundersøgelser, som kræver formel godkendelse. Når studierne er afsluttet, er der en procedure, hvor resultaterne af forskningen bliver forelagt for FDA til godkendelse.
Uanset om medicinen er godkendt eller ej, afhænger resultatet af beviset. Resultaterne af, hvor effektiv medicinen er, samt om der er negative resultater, og om bivirkningerne er tolerante, vil alle blive indsamlet og præsenteret for FDA. FDA vurderer disse risici og fordele ved gennemgang af en ny medicin til mulig godkendelse.
Hvis en medicin er godkendt, vil din læge eller dit barns læge gennemgå de potentielle risici og fordele ved medicinen til din specifikke situation. Du og din læge kan eller måske ikke i sidste ende overveje at fenfluramin er det rigtige valg for dig.
Et ord fra DipHealth
Hvis du har en medicinsk tilstand, hvor der ikke er nogen effektiv behandling, såsom ildfast epilepsi, kan det til tider føles overvældende og håbløst. Dravet syndrom og LGS er begge tilstande, der udgør mange livslang udfordringer for patienter og deres familier.
Nogle gange vælger personer med ubehagelige medicinske tilstande at deltage i forskningsundersøgelser. Der er flere fordele og ulemper ved at deltage i en undersøgelse. Fordele omfatter adgang til nyere medicin, der endnu ikke er godkendt, samt tæt medicinsk opfølgning og diagnostisk testning, ofte til lav pris eller gratis. Ulemper omfatter eksponering for medicin, der kan udgøre potentielt ukendte risici og tvivlsom effektivitet, samt muligheden for at blive placeret i en gruppe af frivillige, der muligvis ikke får behandling.
Hvis du eller din elskede har ildfast epilepsi, kan du være kandidat til nye lægemidler, nye procedurer eller deltagelse i eksperimentel forskning.
10 tips til behandling af teenagereacne til piger
Her er 10 ting teen piger bør vide om acne - fra hvorfor det sker med, hvordan man behandler det, og hvordan man holder det mod overvældende dit selvværd.
Alternativer til Accutane til behandling af acne
Er der alternativer til Accutane til behandling af acne? Ja! Her er nogle gode Accutane brand alternativer, såvel som isotretinoin-fri medicin.
Alternativer til piller til behandling af ADHD
Lær hvilke ADHD-medicin der er tilgængelige i væske-, ODT- og tyggeskema, hvilket kan gøre det lettere at få dit barn til at tage medicin.