Behandling af myelodysplastiske syndromer (MDS)
Indholdsfortegnelse:
- Behandlingshensyn
- Se og vent
- Støttende pleje
- Lavintensitetsbehandling
- High Intensity Therapy
- Resumé:
MDS Synne Torkildsen. Behandling ved høy-risiko MDS (September 2024)
Myelodysplastisk syndrom, eller MDS, omfatter en række forskellige lidelser, der påvirker knoglemarvsfunktionen. Knoglemarv gør nye røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader til koagulation, så dårlig marvfunktion kan føre til anæmi, lavt antal celler og andre problemer.
Store bekymringer med MDS er a) disse lave tæller og alle de relaterede problemer; og b) muligheden for MDS at udvikle sig til kræft - akut myeloid leukæmi eller AML.
Forskellige typer af MDS behandles meget anderledes. Ikke alle MDS-terapier passer til hver patient med MDS. Valg til MDS-behandling omfatter supportiv behandling, lavintensitetsterapi, højintensitetsbehandling og / eller kliniske forsøg.
Behandlingshensyn
Når du diskuterer din MDS-behandlingsplan med din læge, kan de såkaldte patientrelaterede faktorer være meget vigtige. Eksempler på patientrelaterede faktorer omfatter følgende:
- Hvordan blev du sammen med daglige aktiviteter før MDS diagnosen
- Andre medicinske forhold, du har
- Din alder
- De finansielle omkostninger ved forskellige behandlinger
- Hvilke risikoen for behandling er acceptabel for dig
Karakteristika for din særlige form af MDS er også meget vigtige. Eksempler på specifikke egenskaber og resultater omfatter følgende:
- Markører og resultater af genetisk test af dit knoglemarv, som hjælper med at bestemme de tilgængelige muligheder for dig, sandsynligheden for, at din MDS vil udvikle sig til leukæmi, og hvilke resultater der kan forventes af visse terapier.
- Hvordan din MDS påvirker antallet af sunde celler i dit cirkulerende blod
- Hvor alvorlig din sygdom er i forhold til antallet af umodne "blast" -celler i din marv
Dine mål for det, du ønsker at komme ud af behandling, er også en faktor i planen. Eksempler på forskellige behandlingsmål er følgende:
- Bare for at føle sig bedre
- Begræns dit behov for at have så mange transfusioner
- Forbedre din anæmi, neutropeni og trombocytopeni
- Opnå en remission
- Hærd dine MDS
Se og vent
For patienter, der har lavrisikostart, som bestemt af det internationale prognostiske scoringssystem, eller IPSS og stabile komplette blodtal (CBC), er den bedste tilgang til terapi til tider observation og support, hvis det er nødvendigt.
I dette tilfælde skal du overvåges for ændringer i din marv, der kan indikere sygdommens udvikling. Regelmæssige CBC'er, såvel som knoglemarvs aspirat og biopsi, kan være en del af overvågningen.
Støttende pleje
Støttende pleje henviser til terapier, der anvendes til behandling og styring af MDS; disse behandlinger kan i høj grad forbedre en persons tilstand, men de holder op med at faktisk angribe cellerne, der forårsager MDS.
transfusionerHvis dit blodtal begynder at falde, og du oplever symptomer, kan du have fordel af en transfusion af røde blodlegemer eller blodplader. Beslutningen om at få en transfusion afhænger af andre medicinske forhold, du har, og hvordan du føler dig.
Iron Overload og Chelation TherapyHvis du begynder at kræve flere blodtransfusioner hver måned, kan du være i fare for at udvikle en tilstand kaldet jernoverbelastning. De høje niveauer af jern i røde blodlegemstransfusioner kan medføre en stigning i jernforretningerne i din krop. Sådanne høje niveauer af jern kan faktisk skade dine organer.
Læger kan behandle og forhindre overbelastning af jern fra flere transfusioner ved brug af lægemidler kaldet jernkelatorer, som omfatter oral behandling, deferasirox (Exjade) eller en infusion kaldet deferoxaminmesylat (Desferal). Practice retningslinjer af det nationale omfattende kræft netværk, eller NCCN, tilbyder kriterier, som din læge kan bruge til at afgøre, om du har brug for jern chelation terapi. VækstfaktorerVisse mennesker med MDS anæmi kan drage fordel af at modtage vækstfaktorer medicin kaldet erythropoietin stimulerende midler eller proteiner (ESA'er). Eksempler på ESA'er omfatter epoetin alfa (Eprex, Procrit eller Epogen) eller den længerevirkende darbepoetin alfa (Aranesp). Disse lægemidler gives som en injektion i dit fedtvæv (subkutan injektion). Selvom disse lægemidler ikke er nyttige for alle MDS-patienter, kan de hjælpe med til at forhindre blodtransfusioner i nogle. Din læge kan tilbyde at starte dig på en kolonistimulerende faktor, såsom G-CSF (Neupogen) eller GM-CSF (leukin), hvis dit antal hvide blodlegemer bliver lavt som følge af din MDS. Kolonistimulerende faktorer hjælper med at øge din krop til at producere mere sygdom, der bekæmper hvide blodlegemer, der kaldes neutrofiler. Hvis dine neutrofile tæller er lave, har du større risiko for at udvikle en farlig infektion. Hold øje med tegn på infektion eller feber, og se en sundhedsudbyder så hurtigt som muligt, hvis du er bekymret. Lavintensiv terapi refererer til anvendelsen af lavintensiv kemoterapi eller midler kendt som biologiske responsmodificerende midler. Disse behandlinger er primært tilvejebragt i ambulant indstilling, men nogle af dem kan muligvis kræve understøttende pleje eller lejlighedsvis indlæggelse efterfølgende for eksempel at behandle en resulterende infektion. Epigenetisk terapiEn gruppe lægemidler kaldet hypomethylering eller demethyleringsmidler er de nyeste våben i kampen mod MDS.
Azacitidin (Vidaza) er godkendt af FDA til brug i alle klassificeringer fra fransk-amerikansk-britisk (FAB) og alle IPSS-risikokategorier af MDS. Denne medicin er generelt givet som en subkutan injektion i 7 dage i træk hver 28. dag i mindst 4-6 cykler. Undersøgelser af azacitidin har vist responsraten på 60 procent, hvoraf ca. 23 procent opnår delvis eller fuldstændig remission af deres sygdom. Azacitidin forårsager ofte et indledende fald i antallet af blodlegemer, der ikke kan komme sig til efter den første eller to cyklusser. En anden type hypomethyleringsmiddel, som anvendes til behandling af MDS, er decitabin (Dacogen). Meget lignende i struktur til azacitidin, er det også FDA godkendt til alle typer MDS. Behandlingsregimet var generelt forbundet med lavintensitetstoksicitet, og det anses derfor også for lavt intensitetsbehandling.Decitabin kan gives intravenøst eller subkutant. En undersøgelse, hvor decitabin blev givet intravenøst i 5 dage, viste en fuldstændig remissionsrate på næsten 40 procent. Alternative doseringsregimer undersøges.Immunsuppressive terapi og biologiske responsmodifikatorerI MDS dræbes røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader eller dør, før de er modne nok til at blive frigjort fra knoglemarven ind i blodbanen. I nogle tilfælde er lymfocytter (en type hvide blodlegemer) ansvarlige for dette. For disse patienter kan det være effektivt at bruge en terapi, som påvirker immunsystemet.
Ikke-kemoterapi, lavintensitetsmidler (biologiske responsmodifikatorer) indbefatter anti-thymocytglobulin (ATG), cyclosporin, thalidomid, lenalidomid, antitumor nekrosefaktorreceptorfusionsprotein og vitamin D-analoger. Alle disse har vist i det mindste nogle i tidlige forsøg, men mange har brug for mere kliniske forsøg for at forstå effektiviteten i forskellige typer MDS. Mennesker, der har en bestemt type MDS, kaldet 5q-syndrom, hvor der er en genetisk defekt i kromosom 5, kan have et svar på et lægemiddel kaldet lenalidomid (Revlimid). Lenalidomid anvendes typisk til patienter med lav eller mellemliggende IPSS-risiko-MDS, som er afhængig af røde blodlegemer. I studier af lenalidomid havde mange patienter reduceret transfusionskrav - næsten 70 procent - men fortsatte med at opleve lave blodplade- og neutrofile tællinger. Fordelene ved behandling af højere risiko-MDS eller subtyper end 5q-syndrom med lenalidomid undersøges stadig. KemoterapiVisse patienter med højere risiko-MDS eller FAB-typer RAEB og RAEB-T kan behandles med intensiv kemoterapi. Denne kemoterapi, den samme type, der anvendes til behandling af akut myelogen leukæmi (AML), har til formål at ødelægge populationen af abnormale celler i knoglemarv, der fører til MDS.
Selvom kemoterapi kan være gavnlig hos nogle patienter med MDS, er det vigtigt at overveje, at ældre patienter med andre medicinske tilstande står over for yderligere risici. De potentielle fordele ved terapien skal opveje risikoen. Der arbejdes på at sammenligne resultaterne af intensiv kemoterapi over azacitidin eller decitabin. StamcelletransplantationPatienter med højrisiko-IPSS MDS kan muligvis opnå helbredelse af deres sygdom med allogen stamcelletransplantation. Desværre begrænser den højrisikologiske karakter af denne procedure dets anvendelse. Faktisk kan allogen stamceltransplantation have en behandlingsrelateret dødsfrekvens på op til 30%. Derfor er denne terapi typisk kun brugt hos yngre patienter, der har et godt helbred.
Aktuelle undersøgelser undersøger rollen som ikke-myeloablative såkaldte "mini" transplantater hos ældre patienter med MDS. Selvom disse typer transplantationer traditionelt har været betragtet som mindre effektive end standardtransplantationer, kan deres nedsatte toksicitet gøre dem til en mulighed for patienter, der ellers ville være uberettigede. På grund af de forskellige typer af MDS og forskellige patienttyper er der ingen tilpasning af alle størrelser. Derfor er det vigtigt for MDS-patienter at diskutere alle muligheder med deres sundhedshold og finde en terapi, der giver dem de bedste fordele med den mindste mængde toksicitet. Kliniske forsøg med nyere terapier til MDS er undervejs, så hold tunet. For eksempel undersøges ruxolitinib (Jakafi) til behandling af patienter med lav eller mellemliggende 1 risiko MDS. Lavintensitetsbehandling
High Intensity Therapy
Resumé:
Paraneoplastiske syndromer: Fælles typer og symptomer
Lær om paraneoplastiske syndromer, som er almindelige hos mennesker med lungekræft, og hvordan disse symptomer behandles.
Hvad er hypereosinofile syndromer?
Hypereosinofile syndromer er en gruppe af sjældne sygdomme med høje niveauer af eosinofiler, der forårsager skade på organer som hud eller lunger.
Myelodysplastiske syndromer (MDS)
Hvad er myelodysplastiske syndromer (MDS), hvad er årsagerne og risikofaktorerne, og hvordan diagnostiseres de forskellige subtyper?